一種抑制劑或能治療異位性骨化

異位性骨化是指軟組織轉變為骨骼的一種罕見疾病，研究人員在日前在線出版的《自然—醫學》期刊上報告說，炎癥是這種疾病發展的關鍵一步。新研究顯示，這種疾病基因蛋白質產物的一種抑制劑有可能能夠治療這種疾病，因此為這種災難性疾病的治療提供了新的希望。
 
這是與古希臘皮格馬利翁神話相反的一個真實故事。傳說中，塞浦路斯國王皮格馬利翁在孤寂中用象牙雕刻了一座他理想中的女性雕像，久而久之，他對雕像產生了愛情。女神感于這位雕刻家的真誠的愛，賜給這尊雕像以生命。與骨骼變成肌肉相反，異位性骨化是會將活生生的患者變為雕像，這種疾病的一種主要形式是進行性肌肉骨化癥，其中98%的病例源于一種特定的骨成型蛋白受體的變異。
 
進行性肌肉骨化癥模式小鼠含有人類患者同樣的變異，但是Paul Yu和同事培育出一種通用表現型模型小鼠，能表達一種與這種變異受體相關的變體。他們發現，只表達這種蛋白質受體的變異版本不足以引發這種疾病，還需要一種炎癥刺激。Yu的小組指出，用糖（腎上腺）皮質激素抑制炎癥有助于減少模型小鼠的異化性骨化發生率，這種方法其實常用于臨床治療中。
 
重要的是，他們指出一種蛋白質受體小分子抑制劑也能緩解疾病的進展。這種治療方式代表了一個可能的突破，但必須考慮的是，長時間使用糖（腎上腺）皮質激素會產生嚴重的副作用，當然，在這種治療方法被研制成藥物之前，還需要作許多研究。